在此背景下，这次天价药能够谈到可接受的价格幷最终进入医保，在彰显医保体系对罕见病患者关照力度的同时，也利于我们更科学地平衡好医保“保基本”与更好满足罕见病患者需求之间的关系，以及助于社会以更理性的心态看待高价罕见病药进医保。
当然，相较于罕见病患者的巨大治疗需求，要推动更多罕见病用药尤其是高价药进入医保，依然任重道远。在“灵魂砍价”之外，或仍需要“多条腿”齐步挺进。
比如，这次诺西那生钠注射液能够谈到一个合理的价格，其实与该药品在国内的“竞品”也已获准上市有关。这无疑启示我们，要继续创造条件，以多元化的药品供应格局来减少罕见病药的“待价而沽”。
事实上，近几年，从国家到相关部门都多次强调或出台规定，明确要求加快罕见病治疗药品审评审批，简化罕见病药物上市要求。目前，成效已有所显现。
如诺西那生钠注射液最早于2016年底在国外获批，但在中国上市，已是2019年4月，前后相隔2年多。而治疗SMA的另一款药物——利司扑兰口服溶液用散，于2020年8月在境外获批，但仅10个月后就在国内正式批准上市。这样的审批提速，直接推动了这次诺西那生钠的降价。
此外，进一步提升国内罕见病用药的研发能力也至关重要。近几年，国家先后出台了一系列加强罕见病药物研发和科技攻关的措施。如在上个月，国家药监局药品审评中心发布了关于公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见的通知。该技术指导原则就是旨在对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考。
最新消息称，“现在超过50%以上的创新药都是罕见病药”。当然，就现实来看，研发能力的提升速度还需加快，在破除研发阻力上也还需要创造更好的条件。
总之，要最大程度降低罕见病患者的用药负担，一手把“灵魂砍价”坚持到底，一手着力提升从高效引进到增强研发生产的药物供给能力，都需要继续加油。（来源：澎湃新闻） |
