近年来，国家相关部门已经采取了举措，不断加快罕见病药物的研发创新，简化相关药物上市和进口的审评审批程序。就在2021年10月，国家药监局药品审评中心网站发布关于公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见的通知。该技术指导原则旨在进一步提高罕见疾病临床研发效率，满足罕见疾病患者的治疗需求，结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考。
国家医保局也曾表示，解决新药的可及性也不能仅仅依靠基本医保一条道路，可以充分发挥各类补充保险、商业健康保险等渠道功能，通过建立完善中国特色的多层次医疗保障体系，更好地满足不同层次的用药需求。
完全依靠医保谈判“灵魂砍价”来提高罕见病天价药的可及性，这在当下幷不现实，但如果我们多措幷举，相信越来越多的罕见病患者将迎来福音。（来源：每日经济新闻 每经评论员：陈晴） |
