资料显示，一种药物从筛选到成功上市，平均需要10余年的时间，研发成本更是高达近3.5亿美元。此外，临床阶段的候选药物淘汰率高达90%。
其实，国外相关的药物筛选平台很多，不过一般都是各大药企和机构持有自己相应的数据，这些数据比较敏感，涉及各种数据样本、个人隐私等，很少会对外开放。所以，罕见病的药物研发一直缺乏广泛的有效数据。
当然，目前国内也有较多的药物筛选平台，不过大部分都是通用型平台，很少有专门针对罕见病的。对于罕见病有效治疗的药物分子筛选以及研究，在国内也是处于刚刚起步的阶段。目前，该项目平台还在研究完善阶段。 |
