杨清明认为,这是一个非常难解的题,众多基因公司蜂拥而至投入开发细胞疗法,除了发展医学技术、治病救命之外,商业因素也是存在的。
“我觉得需要从中寻找平衡点,企业要回收投入,赚取利润,但要价不能吓得多数病人不敢接受。”杨清明提出了一个理想的价格是50万元左右,这是根据细胞疗法的成本、投入研发企业的商业利益以及患者可接受能力权衡之后的预期数字。
“私人定制”细胞治疗用于血液肿瘤效果更佳
要弄清楚细胞疗法定价这么高的原因,首先需要明白到底什么是细胞治疗?在一些官方规定中对该疗法进行了阐释。
2019年,国家卫健委发布的《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法(试行)》
征求意见稿提出,体细胞治疗是指来源于人自体或异体的体细胞,经体外操作后回输(或植入)人体的治疗方法。这种体外操作包括细胞在体外的激活、诱导、扩增、传代和筛选,以及经药物或其他能改变细胞生物学功能的处理。
抽取自人体、经体外操作再回输体内,这是细胞治疗已经明确的操作流程和规范,因此细胞疗法的产品也被称为“私人定制”产品。
杨清明对澎湃新闻解释,与传统的药品很大的不同之处是细胞疗法的产品很难大规模批量生产,这个疗法所需的细胞需要抽取病人自身血液,分离细胞后,再做培养和各种处理。
“免疫细胞从血液中分离出来之后,它的活性受到患者年龄、用药史等因素的影响。”杨清明表示,从细胞采集、培养、基因修饰再回输患者体内,进行临床治疗的一系列措施都是个体化的,这就叫“私人定制”。
根据作用机制的不同,目前的细胞疗法研究类型主要包括,肿瘤浸润淋巴细胞(tumor-infiltrating lymphocytes, TILs)、嵌合抗原受体T细胞(chimeric antigen receptor modified T cells,CAR-T)以及工程化T细胞受体修饰的 T 细胞(T-cell receptor-engineered T cells, TCR-T)等。
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