低龄化趋势明显，儿童患者平均预期寿命减少
不同于大众熟知的2型糖尿病，1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，由于产生胰岛素的胰岛β细胞遭受自身免疫系统破坏，导致胰岛素“匮乏”，影响人体自身调节血糖水平的能力，发病率为1.01／10万人年，相当于每小时约有1位患者确诊。有研究显示，1型糖尿病约占儿童期各型糖尿病总数的90%。15岁以下发病率在过去20年内增长近4倍。
由于儿童和青少年血糖管理难度较大，血糖达标率不到20%，这使得1型糖尿病发生并发症的风险会明显增加。与此同时，发病年龄越小，死亡风险越大，预期寿命减少越多。有研究显示，10岁之前诊断的患者预期寿命减少16年，20岁之后诊断发病的患者预期寿命减少10年。
防治关口前移，赢回成长关键期
1型糖尿病的进展有3个分期，1期、2期尚未出现明显症状，3期阶段，人体大部分胰岛β细胞受免疫破坏，血糖水平升高达到临床糖尿病诊断标准，很多患者会出现“三多一少”的典型症状（喝水多、吃得多、尿频及不明原因的体重减轻）。儿童青少年患者病情尤其隐匿，超过50%以上的患者在确诊时已伴有糖尿病酮症酸中毒（DKA）。此时患者已处于1型糖尿病3期，体内大部分胰岛β细胞已遭受破坏。1型糖尿病的防治关口前移迫在眉睫。
2024美国糖尿病协会（ADA）指南推荐通过检测胰岛自身抗体进行筛查症状前期1型糖尿病。对于年龄≥8岁的2期1型糖尿病患者，可考虑输注Teplizumab来延缓症状性1型糖尿病（3期）发病。
中华医学会糖尿病学分会1型糖尿病学组组长翁建平教授表示：“近年来，全球1型糖尿病发病率呈上升趋势，在儿童和青少年中尤其显着。目前我国1型糖尿病的临床诊疗水平不断提升，社会政策支持持续完善，已处于国际领先水平，这是同道们多年来持续努力的成果。Teplizumab的出现，是继胰岛素诞生100年以来，1型糖尿病治疗领域的又一重大突破。依托创新疗法，通过高危人群的早筛早诊和干预，可以实现预防或延缓疾病的发生，对促进1型糖尿病防治关口前移具有重要意义。未来，期待社会各界继续携手，推动1型糖尿病管理新生态的建立。”
国家代谢性疾病临床医学研究中心主任周智广教授表示：“1型糖尿病患者每天至少接受4次胰岛素注射，3年累计高达4380次，加上日常频繁的血糖监测，患者长期承受‘扎针’的痛苦，对儿童和青少年而言，疾病负担更为严重。儿童和青少年的3年，是求学发展、个体身心健康成长的‘关键3年’，跨越幼儿入园、中考、高考等重要人生阶段。Teplizumab延缓疾病近3年，为患者赢回‘成长关键期’，为家庭带来‘过渡缓冲期’，减少治疗痛苦，做好生活及知识的储备，减轻对家庭经济收入的影响，早日‘带糖’回归正常生活轨道，为未来提供更多可能。”
2022年11月，Teplizumab获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，是FDA批准的全球延缓1型糖尿病发病的创新靶向疗法。TN－10研究显示，与安慰剂组相比，持续14天使用Teplizumab治疗，能将1型糖尿病的发病时间平均延缓近3年。2023年10月，三期临床试验研究PROTECT达到主要终点，显示Teplizumab有潜力延缓新诊断的3期1型糖尿病儿童和青少年的疾病进展。目前，该药已被纳入我国第四批鼓励研发申报儿童药品清单。 |
