渤健的数据显示，根据中国香港和中国台湾的发病率，结合中国2019年全国总人口数和新生儿数估算，SMA中国每年新发患者850人，总患者人数为25000人左右。
对于罕见病来说，25000人是个庞大的市场，这也是国家医保局能够作为战略购买者和企业博弈的砝码。
黄如方表示，罕见病药出现“地板价”是业内对今年医保谈判有争议之处，也有企业担忧未来医保谈判是否都要以这么低的价格才能进入中国市场。黄如方认为，应该从两个方面去看“罕见病”药品的地板价，一方面是罕见病药物由于市场人数有限，高价策略是符合市场逻辑的，如果罕见病要都卖得这么便宜，会导致没有企业愿意去研发。
“但另一方面也要看到全球药物定价的逻辑。这些天价罕见病药品的主要利润中心不在中国市场，而是靠美国、欧盟，还有日本等国家和地区，也就是中国市场本身就是它的增量，有就多挣一点，没有也关系不大。”黄如方说。
渤健生物称，截至2021年8月，诺西那生钠注射液已在44个国家和地区纳入报销范围。
如何补上罕见病用药的短板
黄如方认为，今年医保谈判实现高值罕见病药品突破的另一个原因是国家医保局出了待遇清单，未来地方有可能不会单独探索罕见病的医保支付问题，特别是建立专项基金等，这也就要求国家层面做出相应的预备。 |
