罕见病发病率虽然不高，但对社会的负面影响比较大，“天价药”超出绝大部分人的支付能力，群众一旦不幸罹患罕见病就会处于无助的境地。我国对于罕见病及“孤儿药”一直都在出台相关的政策，其中《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》明确提出“探索罕见病用药保障机制”。
业内已经达成的共识是建立多方筹资的罕见病用药保障机制。张晓表示，医疗保险只是多方机制中的一方。对于罕见病“天价药”来说，医疗保险所做的就是在控制的范围内把规矩定下来，如果企业能够适应这些“规矩”，药品就有可能入医保。
张晓认为，这主要包括三个方面，一是要有非常好的适应证，疗效要特别确切，这是进目录的条件；二是价格要合理，在医保基金能够承担的范围之内；三是必须受到严格监管，无论是走医院通道还是药店通道，都必须经过专业医生，因为如此贵的药品，医生要参与承担责任，不能医保“一报了之”，必须对疗效进行定期评估。
何为合理的价格？此次医保目录谈判，国家医保局向企业释放了明确的信号：现在医保目录中近3000个药品，没有一个药品超过30万元，医保基金能够承受的最高限额是年治疗费用30万元。
中国药学会科技开发中心近日发布的《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》显示，2020年版医保目录包含45个罕见病用药，覆盖22个病种的罕见病。相关药品调入医保后，金额和用量多有较大幅度增长，提高了相应罕见病患者用药的可及性。
解决罕见病用药保障机制不仅要靠国谈，也要靠集采。今年1月，国务院办公厅印发《关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》，特别对治疗罕见病的“孤儿药”采购作出特殊安排，通过国家采购和谈判来降低高额的罕见病药品价格，提高“孤儿病”患者的用药可及性。
“罕见病用药保障最终还是要多层次的医疗保障制度来解决，政府、社会、家庭、个人、企业都要承担相应的责任，要建立多方多元的支付机制，对于患者的负担要进行封顶，浙江等地已经在进行探索，医保待遇实施之后，罕见病保障是国家层面来做，还是各个省来做，都需要进一步明确。”张晓说。（来源：第一财经日报 作者：郭晋辉） |
