黄文林表示， 目前几乎所有蛋白质的结构都可以通过AI智能平台来进行预测，根据所需结构让AI推算分子序列的逆向研究也获得实质性进展。而绝大多数疾病的病因都与蛋白质的功能异常密切相关。“比如现在大家所熟知的针对丙肝的抗病毒药物的研发，就是在AI的支持下，针对丙肝病毒的特征研发出了抗病毒药物，从而减缓了丙肝向肝癌进展的进程。这类药物直接作用于丙肝病毒的三个靶点，药物进入病毒体内后与相应的靶点蛋白质结合，让它们的蛋白质表达发生变化，失去毒性。”
“肿瘤药物研发就是一个试错的过程，AI不断试错找出肿瘤靶点所具有的蛋白质特征，进而找到与这种蛋白质特征产生亲和力的蛋白质，让其蛋白质表达发生变化，就把肿瘤从高危害性变成了慢性病，只需要长期服药即可。”黄文林说。
他认为，未来AI将是药物研发最重大的技术红利之一，它可以将药物研发周期从12年～15年缩短至10年以内。
让罕见病“有药可医”：
AI几何级提升基因序列筛选效率
这些年，清华珠三角研究院人工智能创新中心主任韩蓝青一直在利用AI助力罕见病药物研发。“我们已经与国内一家生产眼科罕见病对症药物研发的公司合作，利用我们这种高通量衣壳蛋白筛选技术，可以将基因序列筛选效率呈几何级提升，帮助制药企业更快找到罕见病的靶点。”
韩蓝青介绍，罕见病的治疗关键是找到致病基因，传统的研究手段如同大海捞针，而AI可以对实验结果进行预测，提高药物研发效率。“如新型腺相关病毒（AAV）作为基因治疗领域最常用的病毒载体之一，已在多种罕见病适应症上取得进展。目前国内已有8款适应症为罕见病的AAV药物获批进入临床，主要聚焦在神经、眼科、血液疾病领域。”
韩蓝青说，罕见病之所以成为药企基因疗法的最佳选择，是因为80％以上的罕见病都是单基因突变的遗传病，基因治疗可最大程度针对病因，所以AI在罕见病药物研发中能发挥突出作用。 |
