这种衣壳蛋白筛选技术，可以帮助制药企业研发治疗罕见病的“孤儿药”。“如何将目的基因安全有效地递送到人体内，是基因治疗的关键瓶颈。所以对AAV衣壳蛋白的改造是重中之重。目前衣壳蛋白改造方法最主要的就是AI辅助的定向进化。利用AI深度学习技术引导的基因治疗递送载体AAV衣壳蛋白筛选，可以在10亿个基因中筛选十万个候选突变体，效率提升了几个几何量级，将有望成为国内首款AI在基因治疗递送载体AAV上的场景应用。”韩蓝青说，目前这种AI辅助筛选技术已经被国内30多家制药企业使用，他预测，到2025年预计会有5～10种罕见病用药进入临床试验。
韩蓝青表示，如果这种筛选方法能得到推广，不仅使罕见病能够“有药可医”，而且将大大降低药物研发成本，让更多患者都用得起。
制药企业：
AI大大降低新药研发成本
某人工智能药物研发企业的联合首席执行官、首席科学官任峰向记者介绍，AI在新药研发方面发挥着重要作用。“基于不同的策略，AI算法赋能药物研发的不同领域，其中包括：靶点发现、老药新用、化合物筛选、分子设计以及优化、蛋白与蛋白间相互作用、晶型预测、剂型设计、ADMET预测、临床前实验结果预测、辅助临床实验设计、患者招募分组等。”
利用自主研发的人工智能平台Pharma．AI，该企业启动了30多个在研项目，覆盖肿瘤、纤维化、免疫和中枢神经系统疾病等多个领域。其中7个在研项目均在一年内从立项推进到临床前研究阶段。
任峰介绍，在所有自研管线中进展最快的是针对肺纤维化的首创新药。该抗肺纤维化候选药物是全球首个由AI发现的具有全新靶点和全新化合物的小分子抑制剂。项目于2021年11月进入微剂量组人体试验阶段，2022年5月通过国家药品监督管理局许可，正式在中国进入I期临床试验，成为我国首个进入临床阶段的AI研发药物。“所有受试者都已给药完毕，今年底会拿到临床Ⅰ期数据，明年会推进到临床Ⅱ期。”任峰表示。 |
