武田制药也是如此。本次谈判将其治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液此前年费超100万元，虽然医保支付标准尚未揭晓，但根据国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰所说，“目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元”，由此判断，其降价幅度同样惊人。
但这样大幅度的降价未必能推广到别的罕见病药物上。从全球上市和中国上市时间看，阿加糖酶α注射用浓溶液和诺西那生钠注射液都于近年在中国上市，但阿加糖酶α注射用浓溶液已经在欧美国家上市长达20年，诺西那生钠注射液也于2019年2月在美国获批上市后。
在李杨阳看来，这两款产品已经在全球市场实现收益，此次以低价进入国内医保目录，可能是产业竞争的结果。此外，渤健和武田制药也将通过医保目录建立企业的品牌和形象，从而利于企业其他产品在中国的推广和销售。
“（所以）这两个产品都有它个案的部分。”李杨阳表示，罕见病药物的研发费用非常高昂，后期教育医生和建立销售渠道也需要不小的成本，对于国内罕见病药企来说，国内基础研究薄弱，时常受到疾病研究、动物模型欠缺和生产工艺的约束，本身研发就存在瓶颈，将新上市的创新药打出超高降幅不太现实，也可能会影响企业做自主创新、做真正first-in-class（同类第一）、best-in-class（同类最优）新药的积极性。对于依赖“纯license-in”模式的企业来说，引进海外罕见病新药也会面临更多挑战。
“（外国）合作方，他们可能会质疑在中国的市场机会，因为可能会影响到他们产品在全球的价格体系，这确实会是一个挑战。”李杨阳说。
走进医保目录是前提，但商业保险仍有作为
此次国家医保谈判让罕见病药物有了更多曝光，但事实上，除了诺西那生钠注射液和阿加糖酶α注射用浓溶液，药价昂贵的罕见病药物还有很多。 |
